שנתיים ללא אינסולין – צעיר עם סוכרת נעורים נגמל מאינסולין

צעיר כבן 18 שאובחן עם סוכרת נעורים, יחד עם עוד מספר בעיות בריאותיות נוספות, טופל בתרופה שאושרה באופן רשמי לטיפול בסוג של סרטן הדם והפסיק להשתמש באינסולין כלל.

הרופאה שלו, ליסה פורבס, פרופסור לרפואת ילדים, אימונולוגיה, אלרגיה וראומטולוגיה במכללת ביילור לרפואה ביוסטון לא קוראת לתרופה זו תרופה לסוכרת נעורים אך מקווה שזה יישאר כך כל עוד הוא ימשיך ליטול את התרופה דרך הפה.

התרופה נקראת רוקסוליטיניב (ג'קפי). ממשפחה של תרופות המכונות מעכבי JAK ונראה כי אחת הסיבות שיכולות להיות שבגללן התרופה פעלה באופן זה היא כי לפציינט של פרופסור פורבס היתה סוג של מוטציה גנטית ייחודית שידוע שרוקסוליטיניב עובד עליה, טרם ברור האם גם אצל אנשים אחרים ללא מוטציה גנטית זו התרופה עובדת.

בגיל 15 הפציינט של פורבס סבל מזיהומים כרוניים, שלשולים, כיבים, ומצב אוטואימוני נוסף שנקרא היפוגלמגלובולינמיה, בגיל 17 הוא אובחן עם סוכרת מסוג 1.

מכיוון שהיה לו מספר בעיות בריאותיות שונות, ביצעו רופאיו רצף גנום שלם כדי לבדוק אם הם יכולים לאתר גורם שורש למכולול המחלות מהן סבל.

במיפוי הגנום הם ראו מוטציה גנטית מסוימת שרוקסוליטיניב עשויה לעזור בטיפול בה. הוא החל ליטול את התרופה תשעה חודשים לאחר שאובחן כחולה סוכרת מסוג 1. "לתרופה הייתה השפעה שלא תיאמן על סוכרת סוג 1 שלו", אומרת פורבס. "שנה לאחר תחילת הטיפול ברוקסוליטיניב הורדנו אותו מאינסולין ומאז הוא ללא אינסולין."

החולה לומד כיום בקולג', ופורבס אומרת כי הוא מכנה את התרופה "משנה חיים" מכיוון שהיא כדור לבליעה וקל כל כך לקחת אותה בהשוואה לטיפול באינסולין.

חיזוק לשימוש בתרופה מגיע מאוסטרליה

JDRF (לשעבר הקרן לחקר הסוכרת לנוער) מממנת כבר שנים רבות מחקרים על מעכבי JAK – משפחת התרופות של רוקסוליטיניב, ובקרוב תחל ניסוי קליני באוסטרליה על אנשים עם סוכרת סוג 1 שאובחנה לאחרונה ונמצאים בתקופת ירח הדבש שלהם, כך לדברי פרנק מרטין, מנהל המחקר ב- JDRF.

"אנו מקווים שהתרופות ממשפחת מעכבי JAK ישפיעו מאוד על הטיפול בסוכרת מסוג 1", אמר מרטין. הוא ציין כי הם שימשו גם לטיפול במצבים אוטואימוניים אחרים. בסוכרת מסוג 1, "הם משפרים את תגובת מערכת החיסון, מכבידים על כוחם של תאי החיסון לפגוע בתאי הבטא ומשפרים את הישרדות של תאי הבטא הקיימים", אמר מרטין.

למרות שהניסוי באוסטרליה יתמקד באנשים שאובחנו לאחרונה מכיוון שאצלם פוטנציאל הטיפול גבוה יותר מאחר וישנם עדיין תאי בטא פעילים, מרטין חושב כי אפילו אנשים עם סוכרת נעורים ותיקה עשויים להפיק תועלת ממעכבי JAK. "ייתכן שהם עדיין צריכים להשתמש באינסולין, אך פחות מהתלות המוחלטת באינסולין ממקור חיצוני, תלוי מהי מאגר תאי הבטא שלהם", אמר.

כמו פורבס, גם מרטין עדיין לא מכנים את ה'רוקסוליטיניב' תרופה אך הם אופטימיים לגבי התפתחות המחקר.

אהבתם? שתפו >>

שיתוף ב facebook
שיתוף ב whatsapp
שיתוף ב twitter
שיתוף ב linkedin
שיתוף ב print
שיתוף ב email